Eliminare con un paio di ‘forbici molecolari’ il Dna dell’Hiv dai pazienti infettati dal virus dell’Aids, liberandoli per sempre dalle terapie che oggi devono assumere a vita per evitare che la sieropositività diventi malattia conclamata. E’ l’obiettivo della tecnica di editing genetico messa a punto presso la Temple University americana da Kamel Khalili, in collaborazione con il gruppo di Pasquale Ferrante dell’università Statale di Milano. L’Agenzia del farmaco Usa Fda ne ha approvato l’impiego e la prima sperimentazione sull’uomo può partire. Rivoluzionaria la prospettiva aperta da questo ‘taglia-incolla’ del Dna: “Eradicare il genoma del virus da quello delle cellule infettate”. In altre parole, guarirle.
Negli ultimi 7 anni – ricordano da UniMi – Khalili e il suo team della Lewis Katz School of Medicine della Temple University di Philadelphia hanno sviluppato e perfezionato, anche con l’équipe italiana di Ferrante del Dipartimento di Scienze biomediche della Statale milanese, una tecnologia di gene-editing basata sulle ‘forbici da Nobel’ Crispr per il trattamento dell’infezione da Hiv. Durante anni di studi preclinici Khalili, insieme ai colleghi della Temple University e a Ferrante, hanno sviluppato il farmaco EBT-101 “in grado di eradicare efficacemente il Dna provirale dell’Hiv dai genomi di diverse cellule e tessuti – spiegano gli scienziati – comprese cellule umane infette da Hiv e cellule e tessuti di topi umanizzati”.
Una terapia “potenzialmente rivoluzionaria”, che “è stata recentemente accettata in fase sperimentale da parte della Fda degli Stati Uniti” e che “potrebbe diventare la prima cura funzionale per l’infezione cronica da Hiv”.