L’Aifa (Agenzia italiana del farmaco) ha annunciato purtroppo il decesso di due bambini di 4 e 28 mesi per insufficienza epatica acuta.
I piccoli erano affetti da atrofia muscolare spinale (Sma) e trattati con il farmaco Zolgensma.
Zolgensma è la prima terapia genica contro la Sma, approvata dall’Aifa nel 2021 e a carico del Servizio sanitario nazionale per tutti i bambini affetti dalla patologia e sotto i 13,5 kg di peso.
Al momento, i pazienti curati con questo farmaco, dal costo elevato, sono circa 3.000.