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Zolgensma, il centro Nemo Sud avvia la terapia genica in Sicilia

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Zolgensma, il centro Nemo Sud avvia la terapia genica in Sicilia

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martedì 13 Aprile 2021

Unico Centro somministratore della Regione Sicilia per il farmaco Zolgensma, NeMO SUD ha contribuito a modificare la storia naturale della malattia di un bimbo di soli 3 mesi affetto da SMA

C. sta
bene ma è ancora sotto stretto monitoraggio clinico. È il primo bimbo
siciliano ad avere avuto accesso al trattamento con terapia genica erogata dal
Sistema Sanitario Nazionale.

A dare il via a questa
rivoluzione in campo terapeutico in Sicilia è stato il team multidisciplinare
del Centro Clinico NeMO SUD, diretto dal neurologo Gianluca Vita
, che per
la somministrazione di Zolgensma ha lavorato in sinergia con la U.O.C. di
Patologia e Terapia Intensiva Neonatale
dell’A.O.U. Policlinico “G.
Martino” di Messina, diretta dalla prof.ssa Eloisa Gitto e con la U.O.C.
di Neurologia e Malattie Neuromuscolari
, diretta dal prof. Giuseppe
Vita.

Daniela Lauro e Alberto Fontana

Affetto da
Atrofia Muscolare Spinale di tipo 1 (SMA1), il piccolo C. ha ricevuto la
somministrazione di Zolgensma, il farmaco in grado di correggere il difetto
genetico alla base della sua malattia, la prima terapia genica esistente per
una malattia neurologica
. Il farmaco agisce sostituendo la funzione del
gene mancante o non funzionante SMN1 e si somministra una sola volta nella vita
del paziente per via endovenosa.

Al Centro
NeMO, per ogni trattamento terapeutico è previsto un protocollo di monitoraggio
che permette di valutarne gli effetti, ma anche di essere al fianco di ogni
famiglia per accogliere i vissuti, i bisogni e le aspettative in merito al
percorso intrapreso.

Gianluca Vita

Mi
emoziona pensare che, proprio durante un periodo così difficile, abbiamo
l’opportunità di vivere gesti straordinari e concreti di speranza. È il frutto
di un lungo viaggio iniziato ormai più di 8 anni fa a Messina. Siamo grati alla
Regione Sicilia per il riconoscimento di NeMO SUD come unico centro regionale
per la somministrazione dei farmaci per la SMA. Il risultato conseguito premia
tutto il lavoro compiuto in questi anni dall’equipe multidisciplinare del
Centro
” ha dichiarato Alberto Fontana, Presidente dei Centri Clinici NeMO
in Italia
Sono circa 5.000 i pazienti presi in carico da NeMO SUD. Sono
persone provenienti da Sicilia e Calabria per le quali, oggi, il Centro non è
solo divenuto un riferimento affidabile ma anche approccio di cura
imprescindibile
”.

Grande felicità ed entusiasmo
anche da parte della Vice Presidente di Fondazione Aurora Onlus (ente
gestore del Centro Clinico) Daniela Lauro: “C. è il primo bimbo
siciliano ad avere avuto accesso alla terapia genica. Vi sono altri bambini in
lista d’attesa che hanno già contattato NeMO SUD e per i quali speriamo si possa
procedere in tempi brevi con la somministrazione. Notizie come questa fanno
comprendere quanto sia importante non indietreggiare nemmeno di un passo su
quanto si è fatto e potrà farsi al fianco dei nostri pazienti. Il nostro team,
diretto dal neurologo Gianluca Vita, ha, ancora una volta, dimostrato di essere
altamente qualificato e capace di raggiungere obiettivi davvero ambiziosi che
possono migliorare concretamente la qualità di vita dei pazienti con malattie
neuromuscolari
”.

È un momento bellissimo per
la nostra comunità
” ha dichiarato Anita Pallara, presidente nazionale di
Famiglie SMA:
Poter somministrare ad un bimbo di pochi mesi una terapia
così innovativa ci riempie di gioia e orgoglio. L’arrivo della prima terapia
genica per la SMA segna un grandissimo passo avanti nella lotta contro la SMA.
Ora che questa terapia è realtà, è fondamentale che gli ospedali e tutti gli
enti coinvolti si muovano con la massima celerità per far accedere i bambini
idonei alla terapia”

Per la SMA
esistono tre opzioni terapeutiche, nessuna delle quali rappresenta ad oggi una
risposta risolutiva per la cura della patologia, ma sono tutte promettenti
sulla base delle evidenze scientifiche. In tutti i casi, inoltre, gli studi
confermano che quanto più precocemente si interviene e, sulla base delle
condizioni cliniche di partenza, tanto più efficace sarà il trattamento: ecco
perché diventa fondamentale fare diagnosi di malattia in modo precoce e
tempestivo.

La SMA1 è
la principale causa genetica di morte infantile
: una rara malattia
neuromuscolare causata dalla mancanza di un gene SMN1 funzionante, con una
conseguente perdita rapida e irreversibile di motoneuroni, che compromette le
funzionalità muscolari. In Italia è stimata un’incidenza di 1 caso su 6.000
bambini. Se non trattata, la SMA di Tipo 1 determina la morte o la necessità di
ventilazione permanente entro i due anni di età in oltre il 90% dei casi.

Ad oggi non esiste una cura
per questa malattia, ma il progresso scientifico degli ultimi anni ha permesso
di individuare diverse opzioni terapeutiche
. La più recente riguarda
proprio l’accesso alla terapia genica con Zolgensma.
Il farmaco è stato
oggetto di una sperimentazione internazionale e alla luce dei risultati
scientifici ottenuti, l’Agenzia Italiana del Farmaco, AIFA, ha inserito Zolgensma
tra i farmaci innovativi a totale carico del Sistema Sanitario Nazionale per
trattamenti su bambini fino 13,5 kg.

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