Il Cda di AIFA ha approvato il giorno 9 marzo 2021 la rimborsabilità della terapia genica Zolgensma a carico del SSN per tutti i bambini affetti da SMA1 sotto i 13,5 kg di peso.
Il Cda di AIFA ha approvato il giorno 9 marzo 2021 la rimborsabilità della terapia genica Zolgensma a carico del SSN per tutti i bambini affetti da SMA1 sotto i 13,5 kg di peso.
Il via libera definitivo è arrivato a conclusione di un lungo processo iniziato nel maggio 2020 con l’istanza negoziale presentata dall’azienda Novartis.
A novembre 2020, dopo che la Commissione tecnico scientifica
di AIFA (CTS) aveva valutato come innovativa questa terapia, era stato deciso
di ammetterla alla rimborsabilità per i bambini fino ai sei mesi di età alla
luce degli importanti benefici attesi. In parallelo si è sviluppata la rigorosa
negoziazione da parte del Comitato prezzi e rimborsi (CPR) per giungere a definire
un prezzo del farmaco che fosse sostenibile per il SSN.
AIFA dichiara la
propria soddisfazione per la possibilità di rendere disponibile nel nostro SSN una
terapia genica che offre una prospettiva di vita radicalmente migliore per i bambini
affetti da SMA1.
L’accordo con l’azienda Novartis ha inoltre incluso l’impegno
della società a mettere a disposizione il farmaco a titolo gratuito all’interno
di studi clinici per i bambini con un peso compreso tra i 13,5 e i 21 kg, allo
scopo di acquisire su questi pazienti, in un setting controllato, dati
ulteriori di efficacia e sicurezza.
Sonia Sabatino
