Innovazioni destinate a patologie sempre più di nicchia
in collaborazione con ITALPRESS
ROMA – Sono dieci al momento le terapie avanzate a disposizione in Europa. La sfida è quella di lavorare in maniera condivisa per aumentarne il numero garantendo l’accesso e la sostenibilità, attraverso un’alleanza permanente tra tutti gli attori coinvolti.
“Le terapie avanzate – spiega Patrizia Popoli, direttore del Centro nazionale ricerca e valutazione preclinica e clinica dei farmaci – rappresentano una frontiera importante e una significativa risorsa per il futuro, ma si confrontano con una sfida altrettanto importante che è quella dell’accesso all’innovazione. Tale sfida richiede l’adozione di un modello innovativo rispetto ai normali processi di sperimentazione, autorizzazione e accesso”.
“Oggi – ricorda Riccardo Palmisano, presidente di Assobiotec Federchimica – abbiamo a disposizione una decina di terapie avanzate che rappresentano una vera e propria rivoluzione in ambito medico, capaci di portare un innegabile vantaggio per la salute dei pazienti, risultando in alcuni casi trasformative. Questo numero è destinato a crescere considerevolmente nel prossimo futuro se consideriamo che ci sono più di mille sperimentazioni cliniche in corso e che gli analisti prevedono che entro il 2030 saranno autorizzati circa cinquanta nuovi prodotti di terapie avanzate. Siamo dunque oggi in una fase che potremmo definire ‘pilota’ perché nei prossimi dieci anni arriveranno in clinica molte nuove terapie, destinate a patologie sempre di nicchia, ma sicuramente meno rare. In questo scenario sono la cooperazione e la visione di lungo termine le direttrici da seguire per superare le tante sfide ancora aperte”.
Le terapie avanzate, che comprendono le terapie cellulari, geniche e l’ingegneria dei tessuti, e che in Europa sono denominate Atmp (Advanced therapy medicinal products) sono le protagoniste di una rivoluzione in ambito medico. Per la prima volta nella storia della medicina è stato possibile mettere a punto farmaci a base di materiale biologico, personalizzati e che aspirano a guarire il paziente in un’unica somministrazione.
A differenza delle piccole molecole di sintesi chimica e delle macromolecole biotecnologiche come gli anticorpi monoclonali e le proteine ricombinanti, le Atmp sono costituite da cellule o tessuti, eventualmente ingegnerizzati, o da acidi nucleici. Questi farmaci, innovativi per definizione, stanno dimostrando la loro efficacia non tanto nel curare i sintomi, quanto la malattia stessa, intervenendo direttamente sulle cause e offrendo nuove prospettive di guarigione per patologie che sino a ora non avevano soluzione terapeutica.
